Viene presentato l’uso di eculizumab nella gMG pediatrica: dati di efficacia e sicurezza dal trial registrativo mostrano miglioramenti clinici significativi e buona tollerabilità, aprendo nuove prospettive terapeutiche per pazienti resistenti ai trattamenti convenzionali.

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Questa lezione illustra il razionale e i benefici del trattamento precoce della miastenia gravis generalizzata (gMG). Descrive l’impatto clinico, emotivo e sociale della malattia, i limiti delle terapie tradizionali e il bisogno di strategie mirate. Evidenzia i risultati degli studi su eculizumab e ravulizumab, che migliorano forza muscolare, qualità di vita e riducono crisi ed esacerbazioni, con vantaggi maggiori se avviati precocemente.

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La relazione tratta la sicurezza delle terapie anti-complemento (eculizumab, ravulizumab) nella neuromielite ottica. Descrive il rischio di infezioni da Neisseria meningitidis, ridotto da vaccinazione e profilassi, e i dati dei trial PREVENT e CHAMPION che confermano un profilo di sicurezza favorevole. Sottolinea l’importanza di monitoraggio e vaccini per mantenere il bilancio rischi/benefici positivo.

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La presentazione illustra due casi clinici di Miastenia Gravis generalizzata (gMG) evidenziando i limiti delle terapie convenzionali e l'efficacia dell'introduzione precoce di trattamenti mirati, in particolare il ravulizumab. Vengono discussi il burden di malattia, la gestione delle comorbidità e l'impatto sul miglioramento degli score MG-ADL e QMG. L’esperienza real-life sottolinea l’importanza di un cambio di paradigma terapeutico per ottenere una rapida stabilizzazione clinica, riduzione della polifarmacoterapia e miglioramento della qualità di vita.

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In questa relazione viene presentato un aggiornamento pratico sulla gestione della neuromielite ottica (NMOSD), con focus su esordio e ricadute. Viene illustrata la fisiopatologia legata agli anticorpi anti-AQP4, l’importanza delle ricadute nel determinare la disabilità e i criteri diagnostici attuali. Si analizzano i trattamenti per la fase acuta (steroidi, plasmaferesi, IVIG) e le opzioni preventive a lungo termine. Sono discusse anche strategie riabilitative e sintomatiche per migliorare la qualità di vita.

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Questa relazione evidenzia come la diagnostica anticorpale abbia un ruolo rilevante nella Miastenia Gravis perché è sia di supporto alla diagnosi ma soprattutto permette di guidare la prognosi e il relativo trattamento.

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