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NMOSD - DOCUMENTI UTILI

REVIEWS E MONOGRAFIE

Disease-modifying treatments for neuromyelitis optica spectrum disorder in the context of a new generation of biotherapies.

di Demuth S, Collongues N. Rev Neurol. 2025 Jan-Feb;181(1-2):42-51.
La review analizza l’evoluzione delle terapie modificanti la malattia per la neuromielite ottica (NMOSD), descrivendo il passaggio dagli immunosoppressori tradizionali alle nuove bioterapie mirate (come eculizumab, inebilizumab e satralizumab) che hanno migliorato prognosi e qualità di vita, ridefinendo le strategie terapeutiche della patologia.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Mortality of the Danish Nationwide AQP4 Antibody-Seropositive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Patient Cohort.

di Papp V, et al. Neurology. 2024 Mar 12;102(5):e209147.
Lo studio nazionale danese mostra che la Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder con anticorpi anti-Aquaporin‑4 (AQP4-Ab+) comporta una mortalità significativamente più alta rispetto alla popolazione generale (SMR 2,54) e una aspettativa di vita ridotta (64 vs 83 anni), con la maggior parte dei decessi direttamente legati alla malattia.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Ravulizumab in Aquaporin-4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

di Pittock SJ, et al. Ann Neurol. 2023 Jun;93(6):1053-1068.
Lo studio dimostra che Ravulizumab, un inibitore del complemento C5, ha ridotto in modo significativo il rischio di recidiva nei pazienti con Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder positivi per anticorpi contro Aquaporin‑4 (AQP4-IgG+), con profilo di sicurezza coerente con precedenti esperienze.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Hope for patients with neuromyelitis optica spectrum disorders - from mechanisms to trials.

di Pittock SJ, Zekeridou A, Weinshenker BG. Nat Rev Neurol. 2021 Dec;17(12):759-773.
La review esplora la patogenesi della Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), illustrando come la scoperta degli auto-anticorpi anti-Aquaporin‑4 (AQP4-IgG) abbia aperto la strada a terapie mirate: vengono presentati i principali trial clinici (Eculizumab, Satralizumab, Inebilizumab, etc.) che hanno dimostrato un’efficacia significativa nel prolungare il tempo al primo attacco.

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Eculizumab in aquaporin-4–positive neuromyelitis optica spectrum disorder

di Pittock SJ, et al. N Engl J Med 2019; 381: 614–625
Studio clinico randomizzato, in doppio cieco, in cui eculizumab ha mostrato di determinare un minor rischio di recidiva rispetto al placebo nei pazienti affetti da NMOSD positivi agli anticorpi anti-aquaporina 4.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

New advancements in the management of neuromyelitis optica spectrum disease: literature review

di Sudhakar P, et al. Front Ophthalmol 2023; 3: 1130971
Literature review che elenca i farmaci principali approvati per il trattamento dei NMOSD, con una breve sezione dedicata ai farmaci ancora in sperimentazione clinica.

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ARTICOLI SELEZIONATI

Update on the diagnosis and treatment of neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD) - revised recommendations of the Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). Part II: Attack therapy and long-term management

di Kümpfel T, et al. J Neurol 2024; 271: 141–176
Articolo di aggiornamento, elaborato dal gruppo NEMOS, che fornisce raccomandazioni pratiche sulla gestione degli attacchi acuti e sull’impiego di trattamenti immunoterapici preventivi riguardanti la NMOSD.

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ARTICOLI SELEZIONATI

Update on the diagnosis and treatment of neuromyelits optica spectrum disorders (NMOSD) – revised recommendations of the Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). Part I: Diagnosis and differential diagnosis

di Jarius S, et al. J Neurol 2023; 270: 3341–3368
Articolo di aggiornamento, elaborato dal gruppo NEMOS, che fornisce alcune raccomandazioni pratiche sulla diagnosi e sulla differenziazione dei disordini dello spettro della neuromielite ottica rispetto ad altre patologie neurologiche simili.

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MIASTENIA GRAVIS - DOCUMENTI UTILI

TRIAL SIGNIFICATIVI

CHAMPION MG Study Group. Long-Term Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adults With Anti-Acetylcholine Receptor Antibody-Positive Generalized Myasthenia Gravis: Final Results From the Phase 3 CHAMPION MG Open-Label Extension.

di Vu TH, et al. Eur J Neurol. 2025 Apr;32(4):e70158.
Lo studio finale della fase 3 Ravulizumab nell’extension in aperto del trial CHAMPION MG dimostra che, in adulti con Miastenia grave generalizzata positivi per anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR-Ab+), il trattamento porta miglioramenti clinicamente rilevanti e duraturi nell’attività quotidiana, nella qualità di vita e nella fatica, con profilo di sicurezza favorevole.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

275th ENMC study group. 275th ENMC international workshop: Seronegative myasthenia gravis: An update paradigm for diagnosis and management, 9-11 February 2024, Hoofddorp, the Netherlands.

di Evoli A, et al. Neuromuscul Disord. 2024 Nov;44:104468.
L’articolo riporta le conclusioni del workshop internazionale 275th ENMC international workshop tenutosi dal 9 all’11 febbraio 2024 e dedicato alla Miastenia grave seronegativa (SNMG): vengono analizzati i punti critici nella diagnosi e nella gestione della SNMG, viene proposto un algoritmo diagnostico condiviso e si evidenzia la variabilità della risposta terapeutica e del decorso a lungo termine.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Comparison of Fixed and Live Cell-Based Assay for the Detection of AChR and MuSK Antibodies in Myasthenia Gravis.

di Spagni G, et al. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2022 Oct 21;10(1):e200038.
Lo studio confronta due metodi per la ricerca di auto-anticorpi nel Miastenia grave “doppia seronegativa” (RIA-negativi): la cell-based assay fissa e quella viva. Risulta che la CB fissa rileva anticorpi utili come primo passo diagnostico, mentre la CB viva può aumentare la sensibilità nei casi negativi con la prima tecnica.

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LINEE GUIDA

Guideline for the management of myasthenic syndromes

di Wiendl H, et al. Ther Adv Neurol Disord. 2023 Dec 26;16:17562864231213240.
La guida aggiornata per la gestione delle sindromi miasteniche (inclusa la Miastenia gravis) definisce come obiettivo centrale il raggiungimento rapido del controllo completo della malattia, introducendo uno schema terapeutico stratificato che tiene conto dello stato degli auto-anticorpi, dell’attività della malattia e dell’età del paziente, con un ruolo chiave per le nuove terapie immunomodulatorie.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Seasonal variation in myasthenia gravis incidence.

di Falso S, et al. J Neuroimmunol 2025;399:578524
Uno studio pubblicato nel gennaio 2025 sul Journal of Neuroimmunology ha esaminato l'associazione tra la stagionalità e l'insorgenza della miastenia gravis (MG). Analizzando i dati di 316 pazienti con MG positiva agli anticorpi contro il recettore dell'acetilcolina, raccolti tra il 2010 e il 2019 in due coorti italiane, i ricercatori hanno scoperto che l'insorgenza della MG era significativamente più frequente durante l'estate, correlata a temperature ambientali più elevate. Questi risultati suggeriscono che l'insorgenza della MG potrebbe essere più comune in estate e a temperature ambientali più elevate. Identificare i determinanti di questa associazione potrebbe migliorare la comprensione della fisiopatologia della malattia.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Aging and infectious diseases in myasthenia gravis.

di Bril V, Gilhus NE. J Neurol Sci 2025; 468:123314.
Uno studio pubblicato nel gennaio 2025 sull'International Journal of Pharmaceutics ha analizzato un idrogel termosensibile contenente LL37@ZPF-2 per promuovere la guarigione delle ferite cutanee infette. Questo idrogel ha mostrato efficaci proprietà antibatteriche e ha accelerato la rigenerazione dei tessuti, offrendo un potenziale trattamento per le infezioni cutanee.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Time to response with ravulizumab, a long-acting terminal complement inhibitor, in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis

di Habib AA, et al. Eur J Neurol 2024;31(12):e16490.
Uno studio pubblicato nel dicembre 2024 sull'European Journal of Neurology ha valutato il tempo necessario affinché il ravulizumab, un inibitore del complemento C5, mostri un effetto clinico significativo in pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina. I risultati indicano che il ravulizumab inizia a produrre benefici clinici entro circa 2-4 settimane dall'inizio del trattamento.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Efficacy of ravulizumab in patients with generalized myasthenia gravis by time from diagnosis: A post hoc subgroup analysis of the CHAMPION MG study

di Howard JF Jr, et al. Muscle Nerve 2024;69(5):556-565.
Questo studio ha condotto un'analisi post hoc dello studio CHAMPION MG, valutando l'efficacia del ravulizumab in pazienti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina, suddivisi in base al tempo trascorso dalla diagnosi (≤2 anni vs. >2 anni). I risultati hanno mostrato che il ravulizumab migliora significativamente i punteggi delle scale MG-ADL e QMG rispetto al placebo, indipendentemente dal tempo dalla diagnosi. Tuttavia, è stata osservata una tendenza numerica verso un maggiore effetto terapeutico nei pazienti trattati entro 2 anni dalla diagnosi. Non sono emerse differenze clinicamente significative negli eventi avversi tra i sottogruppi.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Long-term efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis: results from the phase 3 CHAMPION MG open-label extension

di Meisel A, et al. J Neurol 2023;270(8):3862-3875.
Questo articolo ha valutato l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del ravulizumab in pazienti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina. I risultati dell'estensione in aperto dello studio CHAMPION MG hanno evidenziato che i miglioramenti clinici ottenuti durante la fase controllata con placebo sono stati mantenuti fino a 60 settimane di trattamento continuo con ravulizumab.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Ravulizumab pharmacokinetics and pharmacodynamics in patients with generalized myasthenia gravis.

di Vu T, et al. J Neurol 2023;270(6):3129-3137.
Questo articolo ha valutato la farmacocinetica e la farmacodinamica del ravulizumab in pazienti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina. I risultati hanno evidenziato che il ravulizumab raggiunge rapidamente e mantiene concentrazioni sieriche target, garantendo un'inibizione completa e sostenuta del complemento C5 per l'intera durata del trattamento.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Real world study on prevalence, treatment and economic burden of myasthenia gravis in Italy

di Antonini G, et al. Heliyon 2023;9(6):e16367.
Uno studio del 2023 ha analizzato la prevalenza, il trattamento e i costi sanitari della miastenia gravis (MG) in Italia. Utilizzando database amministrativi su circa 12 milioni di persone, è emerso che la prevalenza stimata della MG nel 2018 variava tra 13,5 e 29,3 per 100.000 abitanti, corrispondenti a 8.190-17.728 pazienti a livello nazionale.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis.

di Vu T, et al. NEJM Evid 2022;1(5):EVIDoa2100066.
Lo studio ha valutato l'efficacia del ravulizumab, un inibitore del complemento C5, in pazienti con miastenia gravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina. I risultati hanno mostrato miglioramenti significativi nelle attività quotidiane e nella forza muscolare rispetto al placebo, con benefici osservati già entro una settimana dall'inizio del trattamento. Il ravulizumab è stato generalmente ben tollerato.

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LINEE GUIDA | 2020

International consensus guidance for management of myasthenia gravis. 2020 update

di Narayanaswami P, et al. Neurology 2021; 96: 114–122

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LINEE GUIDA | Versione 2023

Italian recommendations for the diagnosis and treatment of myasthenia gravis

di Evoli A, et al. Neurol Sci 2019; 40: 1111–1124

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study

di Howard Jr JF, et al. Lancet Neurol 2017; 16: 976–986
Trial clinico di fase 3 che ha dimostrato la buona tolleranza al farmaco eculizumab in una popolazione di pazienti con Miastenia Gravis generalizzata refrattaria positiva agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina.

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study

di Howard Jr JF, et al. Lancet Neurol 2023; 22: 395–406
Studio clinico di fase 3 in cui vengono riportati incoraggianti dati di efficacia e un buon profilo di tollerabilità del farmaco zilucoplan nel trattamento della Miastenia gGravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina.

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study

di Bril V, et al. Lancet Neurol 2023; 22: 383–394
Studio clinico di fase 3 che evidenzia i miglioramenti in termini di patient-reported outcomes e parametri di efficacia legati all’uso di rozanolixizumab in pazienti con Miastenia Gravis.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Myasthenia gravis: the changing treatment landscape in the era of molecular therapies

di Iorio R. Nat Rev Neurol 2024; 20: 84–98
Review che fornisce un quadro complessivo della situazione relativa alle più recenti terapie molecolari nel trattamento della Miastenia Gravis, presentando le opportunità e le sfide ancora da sostenere nel cammino verso una terapia più personalizzata.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

New and emerging treatments for myasthenia gravis

di DeHart-McCoyle M, et al. BMJ Med 2023; 2: e000241
Review che affronta il tema della Miastenia Gravis, descrivendone le basi patofisiologiche e delineando i nuovi trattamenti all’orizzonte.

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